我国是世界上盲人最多的国家，目前有大约700万盲人。视网膜变性疾病（如老年性黄斑变性、视网膜色素变性）是最常见的致盲性眼病，致盲原因均是视网膜色素上皮细胞和感光细胞的死亡，目前全球尚无有效的治疗方法。多能干细胞由于可以高效定向分化，在治疗视网膜变性疾病方面具有很好的潜能，是国际上细胞移植治疗的热点领域。人胚胎干细胞（hESC）具有全能的分化潜能，有稳定的细胞系，可在体外大量增殖，易于进行基因操作，能批量开展临床治疗。

在国家重大科学研究计划的支持下，第三军医大学西南医院阴正勤教授团队与中国科学院动物研究所周琪研究员团队合作，针对湿性年龄相关性黄斑变性（也叫出血性老年性黄斑变性，wAMD），创新性地采用人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞进行移植治疗。他们在国际上率先进行了“视网膜下同种异体人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞移植术治疗wAMD” 的临床研究，术后患者恢复好，眼科各项检查显示移植细胞生存良好，患者视功能稳步提高。目前，研究团队顺利完成了多例wAMD病的手术。

这是在国家卫计委和药监局联合发布干细胞指导条例后，在hESC-RPE治疗视网膜变性领域的最新工作进展，该临床研究如能证明多能干细胞在治疗致盲性眼病的安全性与有效性，将会推动多能干细胞移植从实验室研究走入临床应用，为视网膜变性疾病患者重见光明打开新的窗口。